Theo đó, các nhà nghiên cứu đã thành công trong việc loại bỏ một nửa khối u ở đầu chuột bằng kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9. Nhóm nghiên cứu do Dan Peer dẫn đầu đã áp dụng công nghệ này để loại bỏ protein “SOX2”, một yếu tố cần thiết cho sự sống còn của tế bào ung thư.
SOX2 thường hoạt động trong giai đoạn phát triển thai nhi, giúp các tế bào non phát triển. Tuy nhiên, ở người trưởng thành khỏe mạnh, hoạt động của SOX2 bị ức chế. Ngược lại, trong các tế bào ung thư, đặc biệt là ở khối u đầu và cổ, SOX2 lại gia tăng hoạt động mà không rõ nguyên nhân, điều này tạo điều kiện cho tế bào ung thư phát triển nhanh chóng và kháng lại các phương pháp điều trị.
Để giải quyết vấn đề này, nhóm nghiên cứu đã sử dụng CRISPR-Cas9, một công nghệ chỉnh sửa gen có khả năng cắt chính xác các đoạn DNA. Mặc dù có tiềm năng lớn nhưng việc cắt nhầm gen có thể dẫn đến tổn thương di truyền hoặc ung thư mới. Để giảm thiểu rủi ro, Peer và các đồng nghiệp đã phát triển một hệ thống phân phối CRISPR-Cas9 sử dụng kháng thể, bao bọc CRISPR trong các hạt nano lipid nhằm đưa công nghệ này vào sâu trong tế bào ung thư.
Trong thí nghiệm, các nhà nghiên cứu đã tiêm các hạt nano chứa CRISPR vào chuột mang khối u ba lần mỗi tuần. Kết quả cho thấy 50% khối u ung thư đã biến mất trong vòng 84 ngày. Đây là lần đầu tiên nhóm nghiên cứu áp dụng CRISPR cho ung thư đầu và cổ, mặc dù họ đã từng sử dụng công nghệ này để cắt chính xác các gen trong tế bào ung thư ở chuột từ năm 2020.
Phương pháp mới từ trường đại học của Israel là rất hứa hẹn.
Điểm nổi bật của nghiên cứu này là khả năng cung cấp tác nhân điều trị mà không cần dựa vào mạch máu, từ đó giảm thiểu nguy cơ tác động đến các cơ quan khỏe mạnh như gan. Việc tiêm trực tiếp vào khối u giúp kiểm soát và tăng độ chính xác của phương pháp điều trị. Bằng cách nhắm vào SOX2, một yếu tố thiết yếu cho tế bào ung thư nhưng không cần thiết cho hầu hết các tế bào trưởng thành, nguy cơ tác dụng phụ không mong muốn đã được giảm đáng kể.
Hiện tại, Peer và các đồng nghiệp đang nghiên cứu áp dụng cùng một kỹ thuật để điều trị các loại khối u ác tính khác, bao gồm u tủy, u lympho và ung thư gan. Bước tiếp theo sẽ là thử nghiệm phương pháp điều trị trên các loại khối u khác trước khi tiến hành thử nghiệm lâm sàng trên người.
